دارو‌های یتیم؛ امیدی برای درمان بیماری‌های نادر !

به گزارش سرویس علم و فناوری تابناک، در قرن بیستم و بیست‌ویکم، پیشرفت‌های چشمگیر علم پزشکی منجر به بهبود استاندارد‌های زندگی و افزایش امید به زندگی میلیارد‌ها نفر در سراسر جهان شده است. با این حال، برخی از بیماری‌ها و شرایط پزشکی کمتر مورد توجه و سرمایه‌گذاری قرار گرفته‌اند. بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر، اغلب بخشی از جمعیتی هستند که به طور سنتی کمتر مورد حمایت قرار می‌گیرند. اما «دارو‌های یتیم» امیدی برای این بیماران به‌وجود آورده‌اند و گزینه‌های درمانی را ارائه می‌دهند که می‌توانند کیفیت زندگی آنها را بهبود بخشیده و حتی امید به زندگی آنها را افزایش دهند.

داروی یتیم چیست؟

بیماری‌های «یتیم» به بیماری‌هایی اطلاق می‌شود که جمعیت کمی از بیماران را تحت تأثیر قرار می‌دهند. در ایالات متحده، برای اینکه یک بیماری به عنوان بیماری یتیم شناخته شود، باید کمتر از ۲۰۰ هزار بیمار را تحت تأثیر قرار دهد. معمولاً تأمین بودجه برای درمان این بیماری‌ها دشوار است و تاکنون تنها ۶۰۰ داروی یتیم توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تأیید شده‌اند.

اصطلاح «داروی یتیم» به دهه ۱۹۶۰ بازمی‌گردد، زمانی که دکتر هری شیرکی مقاله‌ای با عنوان «یتیم‌های درمانی» نوشت. تغییرات در قوانین و مقررات در آن دهه باعث شد برخی دارو‌ها به دلیل عدم تقاضای بازار، دیگر از نظر اقتصادی برای شرکت‌های دارویی مقرون‌به‌صرفه نباشند و به اصطلاح «یتیم» شوند. بنابراین، از نظر تاریخی انگیزه مالی کمی برای شرکت‌های دارویی جهت توسعه دارو‌های درمانی برای بیماری‌های نادر وجود داشته است.

بیماری‌های نادر چه هستند؟

در حالی که یک بیماری نادر در ایالات متحده به عنوان بیماری‌ای تعریف می‌شود که کمتر از ۲۰۰ هزار بیمار را تحت تأثیر قرار می‌دهد، جمعیت جهانی بیماران مبتلا به این نوع بیماری‌ها بین ۳.۵ تا ۵.۹ درصد تخمین زده می‌شود. این رقم معادل ۲۶۳ تا ۴۴۶ میلیون نفر در سراسر جهان است.

بیماری‌های نادر شامل انواع شناخته‌شده‌ای مانند فیبروز سیستیک، ALS و هموفیلی، و همچنین انواع نادرتر سرطان‌ها می‌شوند. اختلالات متابولیک، بیماری‌های خودایمنی، سندرم‌های التهابی، اختلالات عروق مغزی، بیماری‌های دژنراتیو مانند دیستروفی عضلانی دوشن و بیماری کروتزفلد-جاکوب (یک بیماری پریونی) همگی در دسته بیماری‌های نادر قرار می‌گیرند.

نقش قوانین در توسعه دارو‌های یتیم

هرچه یک بیماری نادرتر باشد، انگیزه مالی کمتری برای شرکت‌های دارویی جهت تحقیق و توسعه دارو برای درمان آن وجود دارد. با این حال، بیماران همچنان از اثرات این بیماری‌ها رنج می‌برند. در اینجا نقش قوانین بسیار حیاتی است. تصویب قوانینی مانند قانون دارو‌های یتیم (۱۹۸۳) در ایالات متحده و مقررات اتحادیه اروپا در مورد دارو‌های یتیم، باعث تسهیل ورود این دارو‌ها به بازار شده‌اند.

قانون دارو‌های یتیم (۱۹۸۳) با ارائه مشوق‌های مالیاتی، یارانه‌های تحقیقاتی و حقوق انحصاری بازاریابی به مدت ۷ سال برای شرکت‌ها، توسعه دارو‌های یتیم را تشویق می‌کند. از زمان تصویب این قانون، بیش از ۸۸۰ داروی یتیم توسط FDA تأیید شده‌اند. به طور مشابه، در اتحادیه اروپا بیش از ۲۰۰ داروی یتیم به دلیل این قوانین مجوز گرفته‌اند.

چرا دارو‌های یتیم مهم هستند؟

دارو‌های یتیم به طور تاریخی با کمبود بودجه مواجه بوده‌اند و حتی امروزه نیز ممکن است با فشار‌های مالی مواجه شوند که ورود آنها به بازار را محدود می‌کند. اما در پایه تحقیقات دارو‌های یتیم، نیاز‌های پزشکی برآورده نشده بیماران قرار دارد.

همان‌طور که همه‌گیری کووید-۱۹ نابرابری‌ها و تفاوت‌ها در بین جمعیت‌های مختلف بیماران را نشان داد، این موضوع در بخش بیماری‌های نادر نیز قابل مشاهده است. سازمان ملل متحد اکنون اهمیت پرداختن به این نابرابری‌ها را به رسمیت شناخته و ترویج ادغام بیشتر بیماری‌های نادر و یتیم در سیاست‌ها را توصیه می‌کند.

چالش‌های توسعه دارو‌های یتیم

با وجود تسهیلات قانونی، هنوز چالش‌های متعددی در توسعه دارو‌های یتیم وجود دارد. هزینه‌های بالای توسعه، بازده مالی محدود، دشواری در انجام آزمایشات بالینی به دلیل جمعیت کم بیماران و قیمت بالای دارو‌های یتیم، همگی موانعی برای ورود این دارو‌ها به بازار هستند.

هزینه‌های بالا باعث ایجاد مشکلات دسترسی برای بیماران و ارائه‌دهندگان خدمات بهداشتی می‌شود. علاوه بر این، شرکت‌های بیمه ممکن است تمایل کمتری برای پوشش هزینه‌های دارو‌های یتیم به دلیل هزینه‌های بالا و بازده مالی کم داشته باشند.

پیشرفت‌های اخیر و موفقیت‌ها

از زمان تصویب قوانینی مانند قانون دارو‌های یتیم، چندین موفقیت در بخش دارو‌های یتیم و بیماری‌های نادر به دست آمده است. به عنوان مثال، دارو‌های ایواکافتورو کالیدکو برای درمان فیبروز سیستیک، یک بیماری ناتوان‌کننده که نزدیک به ۲۰۰ هزار نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می‌دهد، توسعه یافته‌اند. اسپینرازا نیز دارویی است که برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی استفاده می‌شود.

آینده دارو‌های یتیم

نیاز به دارو‌های یتیم و گزینه‌های درمانی برای جمعیت‌های بیمار محروم، باعث شده است تا همکاری بین دولت‌ها، شرکت‌های دارویی و گروه‌های حمایت از بیماران در سال‌های اخیر افزایش یابد. این روند احتمالاً در سال‌های آینده ادامه خواهد یافت و بر نتایج بهداشتی میلیون‌ها بیمار در سراسر جهان تأثیر خواهد گذاشت.

علاوه بر این، نوآوری‌ها در حوزه‌هایی مانند کشف دارو با استفاده از هوش مصنوعی، یادگیری ماشینی، زیست‌شناسی مصنوعی و ژنومیک، توسعه دارو‌های یتیم را تسریع کرده‌اند. نقش نوظهور هوش مصنوعی به عنوان یک لحظه محوری در تحقیقات دارویی، سرعت کشف اهداف دارویی را به طور تصاعدی افزایش داده است.